El tratamiento estándar actualmente implica viajes regulares al hospital para rondas de IV que reponen los niveles del factor de coagulación faltante o defectuoso, pero la nueva terapia entrega un gen que puede producir los factores de coagulación de la sangre que faltan en el hígado, según Daily Mail.

En los ensayos, se demostró que reduce en más de la mitad el número de eventos de sangrado esperados en el transcurso de un año. También liberó al 94 por ciento de los pacientes de la necesidad de infusiones regulares para controlar la condición. La hemofilia B representa el 15 por ciento de los pacientes con hemofilia y prevalece en aproximadamente uno de cada 40.000 de la población, en su mayoría hombres.

Como la mayoría de los medicamentos en los EE.UU., la mayor parte del costo del nuevo tratamiento será pagado por las aseguradoras, no por los pacientes, incluidos los planes privados y los programas gubernamentales.

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Brad Loncar, inversor en biotecnología y director ejecutivo de Loncar Investments, dijo a Bloomberg: “Si bien el precio es un poco más alto de lo esperado, creo que tiene posibilidades de éxito porque: los medicamentos existentes también son muy caros y los pacientes con hemofilia viven constantemente con miedo a sangrar.’

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó Hemgenix el martes y dijo que “representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para las personas afectadas por la enfermedad”.

Se estima que alrededor de 16 millones de personas en los EE. UU. y Europa tienen hemofilia B, mientras que la hemofilia A afecta a cuatro veces más. El fabricante de medicamentos CSL Behring anunció el precio de 3,5 millones de dólares poco después de la aprobación de la FDA.

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Afirma que, en última instancia, el medicamento reduciría los costos de atención médica porque los pacientes tendrán menos incidentes de sangrado y necesitarán menos tratamientos de coagulación. (I)