Investigadores curaron la leucemia avanzada en 18 pacientes gracias a la administración del fármaco experimental revumenib, según los resultados del estudio fase I ‘AUGMENT-101′, publicados en la revista Nature.

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En concreto, la tasa de respuesta general entre 60 pacientes fue del 53%, y la tasa de remisión completa o remisión completa con recuperación hematológica parcial fue del 30%. Además, el 78% de los afectados logró la eliminación de la enfermedad residual medible.

“Estos resultados sugieren que revumenib puede ser una terapia oral dirigida efectiva para pacientes con leucemia aguda causada por alteraciones genéticas“, indicó Ghayas Issa, líder del estudio, realizado en el MD Anderson Cancer Center de la Universidad de Texas (Estados unidos)

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El especialista agregó que “estas tasas de respuesta, especialmente las tasas de eliminación de la enfermedad residual, son las más altas que hemos visto con cualquier monoterapia utilizada para estos subgrupos de leucemia resistentes”.

Esta es la primera evidencia que muestra la seguridad y la actividad clínica de la inhibición de la menina, inducida por dicho tratamiento, en la leucemia aguda, y los datos demuestran el potencial para dirigirse a las proteínas del andamio que han demostrado ser puntos vulnerables en cánceres específicos, detalla Europa Press.

Según Issa, dirigirse a la menina interrumpe la maquinaria de transcripción de genes y cambia la expresión de genes en las células cancerosas de un patrón de leucemia a un patrón normal, lo que finalmente conduce a la remisión.

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El ensayo inscribió a 68 pacientes con una mediana de edad de 43 años, incluidos niños de hasta 10 meses de edad.

Los tipos de enfermedades incluyeron:

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  • Leucemia mieloide aguda (82%)
  • Leucemia linfocítica aguda (16%)
  • Leucemia aguda de fenotipo mixto (2%)

Entre los pacientes incluidos, el 67,6% tenía reordenamientos de KMT2A, el 20,6% tenía mutaciones en NPM1 y el 11,8% tenía otros genotipos.

Los pacientes recibieron un pretratamiento intensivo con una mediana de cuatro líneas de terapia anteriores y el 46% tuvo un trasplante alogénico de células madre previo.

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La mediana de duración de la respuesta fue de 9,1 meses y la mediana de supervivencia global fue de siete meses. Doce pacientes se sometieron a un alotrasplante de células madre tras la respuesta a revumenib, fármaco anteriormente conocido como SNDX-5613.

“Las respuestas en este ensayo muestran que los inhibidores de la menina pueden ser una opción de tratamiento prometedora que los pacientes toleran bien y podrían ser la incorporación más reciente a las terapias dirigidas exitosas para la leucemia aguda. Espero datos adicionales de este y futuros ensayos para informar la oportunidad potencial de ofrecer este tratamiento específico a más pacientes”, enfatizó el experto.

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Se esperan próximos ensayos en fase II con revumenib, para probar otros tipos de leucemias. (I)